The adaptive pathways process: benefits and potential hurdles from a Dutch perspective

Abstract

Patiënten vragen steeds vaker om versneld toegang te krijgen tot nieuwe, innovatieve geneesmiddelen die nog niet zijn geregistreerd of waarvan de vergoeding via de zorgverzekering nog niet is geregeld. Om aan deze wens tegemoet te komen, heeft de Europese geneesmiddelenautoriteit (EMA) een nieuwe 'zienswijze' voor de markttoelatingsprocedure voorgesteld, adaptive pathways geheten. Dit houdt in dat bestaande flexibele markttoelatingsprocedures, zoals een 'voorlopige markttoelating', effectiever worden ingezet. Daarnaast is het de bedoeling om de procedures van markttoelating en vergoeding, die nu na elkaar komen, zo veel mogelijk parallel te laten lopen. Verder worden patiënten en zorgverleners vroegtijdig en structureel betrokken bij het proces van markttoelating en vergoeding. Het belangrijkste instrument om adaptive pathways mogelijk te maken is om in een vroegtijdig stadium een brainstormsessie te organiseren met fabrikanten, markttoelatings- en vergoedingsautoriteiten, patiënten en zorgverleners. Samen kijken deze partijen naar de klinische studieopzet, het ontwikkelingstraject en de beoogde registratie- en vergoedingsroute. Het RIVM onderzocht de voordelen en de knelpunten van het voorgestelde marktoelatingsconcept. Uit onderzoek van het RIVM blijkt dat de Nederlandse partijen die betrokken zijn of beïnvloed worden door adaptive pathways er de meerwaarde van inzien. Zij verwachten dat medicijnen beter op de wensen van de patiënt kunnen worden afgestemd en wellicht goedkoper kunnen worden gerealiseerd. Tegelijkertijd vinden deze partijen ook dat er meer moet worden geïnvesteerd om de veiligheid en kwaliteit van geneesmiddelen te bewaken na de toelating tot de markt. Dat kan bijvoorbeeld door geschikte patiëntenregistraties en monitoringssystemen. Daarnaast signaleren zij dat het erg ingewikkeld is om de kloof tussen de (internationaal ingestoken) markttoelating en (nationaal opgezette) vergoedingssystematiek te overbruggen. Hiervoor is volgens hen veel afstemming en samenwerking op internationaal niveau nodig. Bovendien vergt een flexibele toelating van geneesmiddelen tot het verzekerde pakket er volgens de betrokken partijen ook toe dat er duidelijke afspraken moeten worden gemaakt over of geneesmiddelen van de markt kunnen worden gehaald als zij de verwachte meerwaarde niet kunnen waarmaken.

Increasingly often, patients are asking for quicker access to new, innovative medicinal products that are not yet licensed or for which reimbursement via the health insurance system is not yet available. In order to meet this demand, the European Medicines Agency (EMA) has developed a new concept for market access of medicinal products, called 'adaptive pathways'. This involves making more effective use of existing flexible marketing authorisation procedures, such as a Conditional Marketing Authorisation. In addition, it is intended that the procedures for marketing authorisation and reimbursement, which currently take place one after the other, should run in parallel as far as possible. Furthermore, patients and healthcare providers will be involved structurally and at an early stage in the processes of marketing authorisation and reimbursement. The key instrument for making adaptive pathways possible is a brainstorming session organised at an early stage with manufacturers, marketing authorisation and reimbursement authorities, patients and healthcare providers. Together, these parties look at the clinical study design, the development pathway and the licensing and reimbursement route that is envisaged. The National Institute for Public Health and the Environment (RIVM) is investigating the benefits and potential bottlenecks of the proposed authorisation concept. Research by the RIVM shows that the parties that would be involved with or affected by adaptive pathways in the Dutch situation do see added value in it. They expect that adaptive pathways will make it possible to match medicines better to patients' demands and perhaps do so more cost-effectively. At the same time, the parties interviewed point out that greater investment must be made in monitoring the safety and quality of medicinal products after they are licensed. This can, for instance, be done through suitable patient records and monitoring systems. In addition, they are of the opinion that bridging the time gap between (international) marketing authorisation and inclusion in the (national) reimbursement system is a very complex issue, which would require extensive agreements and cooperation at international level. Furthermore, they think that the flexible inclusion of medicinal products in the health insurance package demands clear agreements about whether medicines can be withdrawn from the market if they prove not to provide the added value anticipated.